MELIPILLA.- Rafael es un niño de 7 años de edad quien en marzo del 2024 fue diagnosticado con Distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética que debilita progresivamente los músculos lo que afectará su movilidad e independencia de forma significativa a lo largo del tiempo reduciendo además su esperanza de vida a los 30 años.
Afortunadamente, desde junio del año 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, sigla en inglés) aprobó la primera terapia genética, llamada Elevidys, que puede enlentecer la progresión de la enfermedad y recientemente fue aprobada sin límite de edad. Lamentablemente, su alto costo ($3.500 millones) aleja todas las opciones de un tratamiento a corto plazo.
En este camino, surgió otra posibilidad que aumenta las esperanzas de su familia, ya que actualmente en Estados Unidos existe un ensayo clínico que podría cambiar la vida de Rafael. Un tratamiento experimental que podría frenar el avance de la enfermedad y darle más años de movimiento, juego y sonrisas.
Así nos relatan sus padres, Tamara y Pablo, quienes mantienen viva la esperanza de un pronto tratamiento para su hijo: “El equipo médico nos señaló que existe la posibilidad de que en seis meses pueden volver a evaluarlo, y que existen muchas posibilidades de que pueda ingresar al ensayo clínico”, señaló el padre de Rafael.
Por tal motivo, la familia se embarcó en la meta de obtener los recursos necesarios para viajar nuevamente a Estados Unidos y solventar los gastos que se requieren para vivir en ese país durante el tratamiento de Rafael.
“Hoy tenemos la meta de recaudar el dinero para volver en octubre a Estados Unidos y poder pagar toda la estadía durante el tiempo que Rafael se encuentre en el ensayo clínico, que serán cerca de dos años”, relató la madre de Rafael.
Para lograr esta meta, la familia de Rafael se encuentra realizando una Rifa. Las personas interesadas en apoyar a Rafael, pueden hacerlo informándose a través de Instagram @unidos_por_rafael y por la web www.rafaeltenecesita.com